IDH1是一种限速酶，其基因突变可能会导致患上包括急性髓系白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。艾伏尼布是全球首个获美国FDA批准，开展针对IDH1突变的复发性或难治性（R/R）AML的疗法。2018年7月，艾伏尼布获美国FDA批准上市，用于治疗AML成人患者，在2019年5月，艾伏尼布又被批准了新药补充申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的AML患者。临床数据表明，在25名患者中，有62%的患者实现了1年持续缓解。各项数据均表明，艾伏尼布与维奈克拉 +/- 阿扎胞苷联合是治疗IDH1+髓系恶性肿瘤患者的有效治疗方案。

除此之外，国内仍有针对IDH1突变的在研靶向药物，比如TQB3454片。该药可针对具有IDH1突变的R/R AML或骨髓异常增生综合征（MDS）患者进行治疗，为患有IDH1突变的AML和MDS患者带来新的健康希望。

信息来源：医脉通血液科

适应症：晚期恶性实体肿瘤或血液肿瘤 

信息来源：百度百科

 三、参研中心（知名三甲医院） 

以上信息来自国家药品监督管理局药品审评中心，网址为http://www.chinadrugtrials.org.cn

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