Belzutifan是美国FDA批准的首个缺氧诱导因子（HIF-2α）抑制剂，已于2021年8月获得FDA批准上市，用于治疗von Hippel-Lindau（VHL）疾病相关癌症。值得一提的是，靶向HIF-2α信号通路的相关研究曾在2019年荣获诺贝尔生理学或医学奖。

Belzutifan是一种研究性、新型、强效、选择性口服HIF-2α抑制剂，目前正在多个临床研究中进行评估，治疗VHL相关性肾细胞癌、晚期肾细胞癌以及晚期实体瘤患者等。VHL是一种肿瘤抑制蛋白，该蛋白失活可异常激活癌症患者体内的HIF-2α蛋白，HIF-2α因子可在患者体内蓄积并导致良性和恶性肿瘤的形成。基于belzutifan在临床试验中取得的积极结果，FDA曾授予该产品突破性疗法认定和孤儿药资格。

此前，belzutifan已在治疗与VHL疾病相关肾细胞癌患者的2期临床试验中获得积极结果，并在《新英格兰医学杂志》上发表。结果显示，在61名接受治疗的肾细胞癌患者中，30名（49%）获得部分缓解，另有30名患者（49%）疾病稳定。92%的患者中观察到肿瘤病灶的缩小。在24个月时，患者的无进展生存率为95%。截至数据收集截止日，89%的患者仍然在接受治疗。

肾透明细胞癌是常见的一种肾细胞癌，约占所有肾细胞癌病例的70%。对于晚期肾透明细胞癌患者，一线治疗可以选择PD-1/PD-L1抑制剂联合CTLA-4抑制剂或血管内皮生长因子（VEGF）受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。然而，大约20%至30%的肾细胞癌患者被诊断时肿瘤已经发生转移，部分患者接受治疗后最终还是会经历疾病进展，这些患者治疗前景不容乐观。来源：新浪医药

信息来源：百度百科

本次临床试验国内主要研究者由 复旦大学附属肿瘤医院叶定伟教授 牵头，该试验是国际多中心试验，全球224家医院，其中参研机构有国内 35 家医院

 三、参研中心（知名三甲医院） 

以上信息来自国家药品监督管理局药品审评中心，网址为http://www.chinadrugtrials.org.cn

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